玛丽莎，58岁，已经服用他汀类药物好几年了，但她的检查仍然显示"坏胆固醇"LDL高于推荐水平。她听说过降低胆固醇的注射液，但价格和对针头的恐惧一直让她放弃了。像她这样的病例有助于理解为什么美国FDA（监管药物的机构）本周四宣布批准的一种新药物引起了如此大的反响。

"本文中引用的数据和临床案例是虚构的，仅用于说明目的，旨在便于理解所讨论的主题。"

批准了什么

默克药品公司获得了FDA的授权，可以销售Lipfendra（科学名称为恩利西肽），这是第一种片剂形式的PCSK9抑制剂。到目前为止，这类公认能够大幅降低LDL的药物只有注射液版本，在美国的价格通常超过每月500至600美元。这种新的片剂一天口服一次。

它如何在体内起作用

PCSK9是由肝脏产生的一种蛋白质，会妨碍LDL从血液中的清除。通过阻断这种蛋白质，该药物帮助身体更好地从循环中"清除"坏胆固醇，减少动脉中斑块的堆积，这是引发心肌梗死和中风的主要原因之一。

谁可以使用

批准针对的是患有高胆固醇血症（LDL胆固醇持续升高）的人群，他们已经服用了最大耐受剂量的他汀类药物，但仍然无法达到推荐水平。支持批准的研究涉及超过3000名处于这种情况下的成年人。也就是说，这不是一种旨在替代尚未尝试过标准治疗的人群中他汀类药物的药物，而是用于补充已经尽一切努力但仍未能控制胆固醇水平的人群的治疗。

如何使用

一个重要的细节：片剂需要空腹服用，没有食物，才能正常起效。除了这一要求外，与注射液版本相比的重大优势正是便利性，不需要针头，可以像任何其他口服药物一样融入日常生活。尽管如此，任何治疗的开始都应该始终由医生监督，医生将评估检查、病史和正在使用的其他药物。

为什么高胆固醇是如此重要的风险因素

过量的LDL在动脉壁上沉积，形成可能阻碍血流通过的斑块，这是导致心肌梗死和中风的主要途径。据估计，约四分之一的成年人LDL升高，心脏病学协会的最近指南建议更严格的目标：对于心血管风险增加的人群，低于70；对于已经经历过心脏事件（如心肌梗死）的人群，低于55。

这可能如何改变人们的生活

对于已经做得一切正确、饮食良好、进行体育活动、服用最大剂量他汀类药物，但仍未能控制胆固醇的患者，拥有一种口服选择可能意味着更好的治疗依从性、更低的成本和更少的心理障碍（对针头的恐惧是真实的，并使许多人远离注射液）。这并不意味着这种片剂适合所有人，也不是说它替代健康的生活习惯：它增加了治疗方案库中的一项，用于最难以治疗的病例，增加了在这一特定人群中降低心肌梗死和中风风险的机会。

重要警告： 本内容仅供参考，不能替代医学咨询。Lipfendra或任何胆固醇药物的使用应由医疗专业人士指示和监督，医疗专业人士将评估个人风险、益处和相互作用。